Türkiye’nin İlk Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Genetik Hastalıklara Odaklanıyor
Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü, Türkiye’nin ilk ileri tedavi yöntemleri ve ilaç geliştirme çalışmalarının yürütüldüğü merkezin faaliyetlerine ilişkin açıklamalarda bulundu. Merkez, özellikle çocukluk çağı genetik hastalıklarında yeni ve kalıcı tedavilere odaklanıyor.
Fenilketonüri (PKU) Hastalığında Gen Tedavisi Uygulamaları Başladı
Ezgü, merkezde yürütülen 20’den fazla klinik araştırmanın arasında Fenilketonüri (PKU) hastalığında gerçekleştirilen gen tedavi çalışmalarına da değindi. PKU hastalığında kesin ve kalıcı tedaviyi hedefleyen gen tedavisi uygulamalarının dünyada sayılı merkezlerde yapılabildiğini belirterek, bu alandaki çalışmaların önemine vurgu yaptı.
GM1 Gangliosidozis’e Yönelik Yeni Tedavi Yöntemi
Ayrıca Ezgü, GM1 Gangliosidozis adlı bir hastalığa yönelik dünyada üçüncü, Türkiye’de ise ilk olan tedavi yönteminin klinik çalışmalarının başladığını duyurdu. Bu hastalıktaki gen tedavisi uygulaması, beyin içine ameliyatsız bir şekilde doğrudan ilaç uygulamasını içeriyor.
Yerli Gen Tedavisi İlacı Üretme Çabaları
Prof. Dr. Fatih Ezgü, gelecek dönemde yurt dışından getirilen ilaçların yanı sıra kendi laboratuvarlarında geliştirdikleri ilaç çalışmalarını da başlatmayı planladıklarını belirtti. Ayrıca üre döngüsü bozuklukları ve lizozomal hastalıklara yönelik gen tedavisi çalışmalarının da önümüzdeki dönemde başlayacağını açıkladı.
Ezgü, gen tedavisi çalışmalarının başarıyla sonuçlanması ve tedavilerin tüm hastaların kullanabileceği şekilde geliştirilmesinin hedeflendiğini ifade ederek, bu alandaki ilerlemelerin hastalara umut olacağını belirtti.